产经 来源：上海证券报 2023-04-11 20:54:16
4月11日是第27个世界帕金森病日。今年的主题是“关注心理健康，全面全程管理”。
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帕金森病是继肿瘤、心脑血管病之后中老年人的“第三杀手”。作为全球第二大神经退行性疾病，帕金森病影响了2%-3%的65岁以上人群。他们或动作缓慢、肌肉僵硬、肢体颤抖、走路前冲，或睡眠障碍、嗅觉减退、心情抑郁、严重便秘，且疾病负担随着全球老龄化的发展正在不断加重。
在过去25年里，帕金森病的病例数近乎翻倍，由疾病带来的残疾和死亡也正不断增长，速度超过了任何其他的神经系统疾病。
除了少数年轻的病人可能有明确的遗传因素，绝大多数帕金森病人的病因还不明确，目前科学家们普遍认为帕金森的发病是先天基因和后天环境因素共同作用的结果。
对于帕金森病，目前我国诊疗现状如何？未来还有哪些治疗方法值得期待？
国内“抗帕”品种集中度高
帕金森病患者的治疗方法主要为综合治疗，包括药物治疗、手术治疗及心理康复治疗。
从药品供给端看，据米内网数据公布的2022年中国城市实体药店终端抗帕金森氏病药TOP10产品中，多巴丝肼片、盐酸普拉克索片、甲磺酸雷沙吉兰片、恩他卡朋片、吡贝地尔缓释片排名前五。
2022年中国城市实体药店终端抗帕金森氏病药TOP10产品(来源：米内网数据库)
多巴丝肼和普拉克索作为治疗帕金森病的主流药物，在整体市场中占比超过六成。其中，多巴丝肼片在帕金森病药物市场中份额超过30%，且保持较快的增速。目前国内仅有上海罗氏制药(原研地产化)的产品独家销售。而华海药业有望冲击该品种的国内首仿。
两大渠道-全国-多巴丝肼/普拉克索-TOP品牌竞争格局(2022年)(来源：中康CMH)
国家集采使药品可及性显著提升。普拉克索作为治疗帕金森病的主流药物之一，是唯一进入集采的相关药物。
集采前，罗氏、勃林格英格翰等国外原研药企占据大部分市场份额，而以石药集团、齐鲁制药、京新药业为首的本土企业和以索普乐(京新药业)、恩悉(石药集团)、齐舒宁(齐鲁制药)为首的中标仿制药，正在逐渐发力中。数据显示，截至2022年底，中标仿制药在医院渠道已占据了86%的销售片数份额。
此外，齐鲁制药、常州四药制药已获得甲磺酸雷沙吉兰片生产批号。东阳光药的恩他卡朋片于2021年3月获批成为国内首仿，海南通用康力的恩他卡朋片于2022年8月获批成为国产第2家，均视同通过一致性评价。
治疗仍靠“老”药
止步不前或正在破解
据药融云数据库，恒瑞2.2类新药HRG2010胶囊近日启动II期临床试验。
根据国家药监局药品评审中心数据，目前国内共有49项关于帕金森病的临床试验正在进行。但记者注意到，其中多数仍为现有药品的仿制药研发。
去年四月，国家药监局药审中心受理了十余年来首个在美国获批用于治疗帕金森病的新化学实体——沙芬酰胺。该药由Newron研发，由Zambon公司、Meiji Seika、卫材等公司负责商业化，已经于2017年获得美国FDA批准，并有望尽快来到中国。
目前已有的药物和手术治疗手段，都只能对症治疗，无法阻止病程进展，更无法治愈。
《2022年度中国帕金森患者疾病诊疗和生活质量报告》显示，相比于“期望常用帕药入医保”和“期望脑起搏器纳入医保病提高报销比例”，患者们对“期望新药和新疗法出现”的期待值高达83%。
在过去的60余年中，帕金森病领域内成功研发的药物主要集中在增加左旋多巴的生物利用度和采用多巴胺受体激动剂来模拟其作用。近年来，人们关于大脑、生物学和遗传学之间的联系有了更深的认识，并确定了某些与帕金森病发病风险相关的基因。但记者采访多位行业人士了解到，帕金森病是一种非常多变，且很难预测的疾病。
Michael J. Fox帕金森研究基金会研究战略执行副总裁Todd Sherer博士与美国宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院神经病学教授Andrew Siderowf博士此前曾在药明康德健康产业论坛上指出，过去十年来，帕金森病领域的一大进展在于发现了潜在致病的可触及靶点，并确定了某些与帕金森病发病风险相关的基因，比如编码α-突触核蛋白(α-synuclein)的SNCA基因、LRRK2(编码富含亮氨酸的重复激酶2)、以及编码溶酶体酶β-葡糖脑苷脂酶的GBA基因等，发生在这些基因上的突变将大大增加帕金森病的发病风险。研发进展使得针对这些靶点开发疗法成为可能。
而另一大进展在于新疗法类型的涌现，譬如基因疗法和细胞疗法等。
展望未来，帕金森病药物的研发还面临着一些挑战。
业界专家们对于在帕金森病患者中进行临床试验的最佳方式仍存在着争议：一方面，在患者出现身体症状后再招募他们入组可能会有风险；另一方面，患者入组过早则意味着临床试验的研究人员可能要等上几年，甚至几十年才能得到试验结果。此外，现阶段我们对帕金森病的遗传学基础、病因学和病理过程的了解还远远不够。
渤健(Biogen)公司帕金森病研发项目负责人Tien Dam博士则认为，鉴于临床靶点的数量和帕金森病的异质性，更有效的帕金森病治疗方法可能会是一种组合疗法。
（文章来源：上海证券报）
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