产经 来源：证券时报·e公司 2023-03-13 17:38:34
近年来，各界对创新药、罕见病等医疗领域话题持续关注，业内人士也针对行业发展难点问题展开探索。今年两会，全国人大代表、荣昌生物董事长王威东带来关于加快罕见病诊疗及管理立法，强化“三医”协同治理，提高创新药可及性和促进创新药企产业化等方面的建议。
据了解，我国于2018年5月22日发布《第一批罕见病目录》。近年来，相关部门也相继出台了一些政策法规和举措，促进罕见病的诊治及管理。“但罕见病的诊疗是一个庞大的系统工程，罕见病的定义、发现、认定、发布、诊断、治疗、药品研发及供给、医疗保障等各方面仍缺少法律的界定、约束和保障。”王威东表示，通过罕见病诊疗及管理立法，才能从根本上破解罕见病保障困局，整体提升国家健康水平。
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针对罕见病诊疗及管理立法，王威东建议，对罕见病、罕见病患者、罕见病产品、罕见病药物给出定义，明确其认定标准和认定程序，建立、完善罕见病目录动态发布机制；强化罕见病研究、知识普及与培训，建立罕见病诊疗规范标准和治疗临床路径，完善多学科会诊、多检测手段联动的诊疗机制，有效提升医生识别、诊疗能力，指导罕见病药物研发。
王威东提出，建立正向激励机制，在加速罕见病药品审评审批、适当减少临床试验病例数或减免临床试验、市场优先准入、研发资金专项扶持、进口设备采购、生产场地建设、税收减免等方面，研究制定符合罕见病规律的特殊政策。
完善配套医疗保障制度也是王威东建议中的重点，他表示，围绕强化“三医”协同治理，提升罕见病药品、医疗器械的可及性，统筹优化医保准入、企业自主定价、延长市场独占期、改革医保支付方式、督导医疗机构采购使用等一揽子工程，探索发展包括大病医疗保险、医疗救助、政策型商业保险、企业和慈善帮扶等多层次的保障机制。
此外，王威东也关注到我国创新药企面临的诸多困难，以及民众临床重大需求方面尚未被满足的现状，由此建议提高创新药可及性。
“随着国家医保准入谈判机制的实施和不断完善，国产创新药进入国家医保目录的周期大大缩短，可及性得到有效提升，在不同程度满足广大患者急需的临床需求的同时，也促进了创新药企的产业化进程。”王威东认为，为使创新药企研发投入和商业转化形成良性循环，不断提升医药领域创新能力和积极性，应持续推出广大人民群众需要的创新药物，降低患者的医疗负担，增加创新药的可及性，以满足尚未被满足的重大临床需求，并且保证我国创新药物供给的战略安全。
对此，王威东建议，要创新谈判药品评估体系，实施定价保护机制。对临床价值高、患者急需、替代性不强的创新药，特别是同类首创、同类最佳的药品，给予企业进入医保目录后5至8年的价格保护期，新增适应症以“零降价”方式进入医保目录，便于收回研发成本，保护新药研发及开拓新适应症的积极性。
“目前两年的协议有效期不能满足创新药市场准入的周期要求，两年协议期满后又将面临再次谈判及降价，程序繁琐且影响创新药的可及性。”他提出，将谈判药品进入医保目录的协议期延长至5年以上。
此外，王威东还建议加强对“双通道”管理机制的督导落实，督促各省份将医保谈判药品纳入“双通道”管理，确保“救命药”患者能买到、能报销；打通药物可及性的“最后一公里”，有关医疗机构应在创新药纳入医保目录后第一时间采购使用，不受医院药事会限制，医疗机构主管部门不将创新药纳入“药占比”考核范围。
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